Ghép tủy từ chị ruột, bé gái 7 tuổi mắc bệnh tan máu bẩm sinh thoát cảnh truyền máu suốt đời

Ngày 24/3, Bệnh viện Trung ương Huế cho biết, Bệnh viện vừa hoàn tất điều trị và cho xuất viện một bệnh nhi 7 tuổi, quê Lào Cai, mắc beta-thalassemia – thể bệnh nặng của tan máu bẩm sinh.

Theo hồ sơ bệnh án, bệnh nhi được chẩn đoán mắc bệnh từ khi mới 8 tháng tuổi. Trong nhiều năm, cháu phải truyền máu định kỳ 3–4 tuần/lần để duy trì sự sống, đồng thời sử dụng thuốc thải sắt từ năm 3 tuổi nhằm hạn chế biến chứng do tích tụ sắt. Kết quả chụp cộng hưởng từ (MRI) cho thấy tình trạng ứ sắt ở gan ở mức trung bình đến nặng.

Sau khi tìm hiểu về các ca ghép tế bào gốc điều trị thalassemia đã được thực hiện thành công tại Bệnh viện Trung ương Huế, gia đình đã đưa cháu vào Huế để điều trị. Kết quả xét nghiệm cho thấy bệnh nhi phù hợp hoàn toàn HLA (12/12) với chị gái 11 tuổi – yếu tố quan trọng quyết định khả năng ghép thành công.

Sau hội chẩn toàn viện, các bác sĩ đã tiến hành ghép tế bào gốc tạo máu đồng loại từ chị ruột cho bệnh nhi. Trong quá trình điều trị, cháu gặp một số biến chứng như nhiễm trùng, xuất huyết bàng quang và tái hoạt hóa virus CMV. Tuy nhiên, nhờ được theo dõi sát và xử trí kịp thời, tình trạng bệnh dần cải thiện.

Đến nay, các dòng tế bào máu của bệnh nhi đã phục hồi tốt, sức khỏe ổn định và đủ điều kiện xuất viện, chấm dứt chuỗi ngày phụ thuộc vào truyền máu kéo dài nhiều năm.

Theo các chuyên gia, thalassemia là bệnh lý huyết học di truyền phổ biến tại Việt Nam, với khoảng 2.000–2.500 trẻ sinh ra mỗi năm mắc thể nặng. Nếu không được điều trị triệt để, người bệnh phải truyền máu suốt đời và đối mặt với nhiều biến chứng nghiêm trọng ở tim, gan, nội tiết, xương, ảnh hưởng đến sự phát triển thể chất và tinh thần.

Hiện nay, ghép tế bào gốc tạo máu được xem là phương pháp duy nhất có thể điều trị khỏi hoàn toàn bệnh thalassemia, giúp người bệnh không còn phụ thuộc vào truyền máu và thuốc thải sắt.

Là bệnh viện hạng đặc biệt trực thuộc Bộ Y tế, Bệnh viện Trung ương Huế được đánh giá là một trong những đơn vị tiên phong trong cả nước về triển khai các kỹ thuật ghép tạng và ghép tế bào gốc. Từ năm 2019, bệnh viện bắt đầu thực hiện ghép tế bào gốc ở trẻ em, ban đầu cho các bệnh lý u đặc, sau đó mở rộng sang ghép đồng loại điều trị thalassemia.

Đáng chú ý, đơn vị này đã từng thực hiện thành công kỹ thuật ghép bất đồng nhóm máu kèm giải mẫn cảm – một bước tiến quan trọng trong lĩnh vực ghép tế bào gốc tại Việt Nam.

Từ tháng 9/2024, Bệnh viện Trung ương Huế chính thức triển khai ghép tế bào gốc điều trị thalassemia, trở thành cơ sở đầu tiên tại khu vực miền Trung – Tây Nguyên và là đơn vị thứ hai trên cả nước thực hiện kỹ thuật này. Chỉ trong khoảng 1,5 năm, bệnh viện đã thực hiện 15 ca ghép đồng loại cho bệnh nhi tan máu bẩm sinh, con số cao nhất cả nước trong cùng khoảng thời gian.

Đến nay, tổng số ca ghép tế bào gốc ở trẻ em tại bệnh viện đã đạt 67 ca, cho thấy năng lực chuyên môn ngày càng được nâng cao.

Trước nhu cầu điều trị ngày càng lớn, Bệnh viện Trung ương Huế đã mở rộng hệ thống phòng ghép, đưa vào vận hành thêm 2 phòng mới, cho phép thực hiện đồng thời nhiều ca ghép. Trong thời gian tới, đơn vị dự kiến triển khai thường quy kỹ thuật ghép nửa thuận hợp, mở rộng cơ hội điều trị cho những bệnh nhi không có người hiến phù hợp hoàn toàn về HLA.

×