Ghép tế bào gốc tự thân cho bệnh nhi suy dinh dưỡng, u nguyên bào thần kinh

Bé gái N.T.N.M (32 tháng tuổi, ngụ tại Đắk Lắk) có cơ địa suy dinh dưỡng, chỉ nặng 11kg. Bé nhập viện với dấu hiệu đau bụng kéo dài 1 tuần, kết quả siêu âm cho thấy bé có khối u vùng hạ vị, chẩn đoán bệnh lý u nguyên bào thần kinh nhóm nguy cơ cao, nếu không được ghép tủy thì tỷ lệ sống của bé chỉ có 12%.

Dựa trên phác đồ điều trị, bé được lên kế hoạch điều trị kết hợp phẫu thuật cắt u, hóa trị liệu, ghép tủy, hóa trị duy trì sau ghép. Tới tháng 12/2020, bé được chuẩn bị vào giai đoạn ghép tế bào máu gốc tự thân.

Để chuẩn bị cho quá trình này, bé được làm các xét nghiệm máu, sinh thiết tủy xương. Bệnh viện Nhi đồng 2 đã hội chẩn chuyên môn với Bệnh viện Truyền máu huyết học để lên kế hoạch thu thập tế bào gốc, hóa trị liệu diệt tủy liều cao trước ghép.

Ngày 30/12/2020, bé được ghép tế bào gốc tạo máu tự thân và được chăm sóc đặc biệt tại Đơn vị Ghép tế bào gốc. Trong giai đoạn này, bé gặp một số biến chứng do hóa trị liệu diệt tủy như tổn thương gan, tổn thương niêm mạc đường tiêu hóa, viêm ruột… Bé được điều trị nội khoa, kháng sinh tích cực, truyền thuốc tăng chức năng miễn dịch thể dịch, nuôi ăn tĩnh mạch, dạ dày…

Kết quả ghép rất khả quan khi 10 ngày sau, bé mọc mảnh ghép đầu tiên. 16 ngày sau, bệnh nhi đã phục hồi bạch cầu hạt và tiểu cầu rất tốt, không có tình trạng nhiễm trùng. Bệnh nhi khỏe, tự ăn uống, sinh hoạt tốt và được xuất viện ngày 15/1.

Tái khám sau 1 tuần cho thấy các dòng tế bào máu đang hồi phục thuận lợi, chức năng gan thận trong giới hạn bình thường. Bé hoạt bát, ăn uống tốt, không cần truyền máu hay thuốc điều trị biến chứng liên quan ghép. Dự kiến bé sẽ tiếp tục xạ trị sau vài tuần và điều trị thuốc duy trì sau truyền tế bào gốc 3 tháng nhằm hạn chế khả năng tái phát của khối u.

Đây là ca ghép tế bào gốc tạo máu tự thân lần đầu tiên được thực hiện tại Bệnh viện Nhi đồng 2 trên nền bệnh nhi u nguyên bào thần kinh có tuổi nhỏ, cân nặng thấp, thể trạng suy dinh dưỡng.

BS Trịnh Hữu Tùng, Giám đốc Bệnh viện Nhi đồng 2 cho biết, mỗi năm có khoảng 40 trẻ được chẩn đoán và điều trị nguyên bào thần kinh tại bệnh viện, trong đó khoảng 60% phân nhóm nguy cơ cao. Tỷ lệ sống của trẻ bị u nguyên bào thần kinh là 43%, trong đó nhóm nguy cơ cao chỉ 12%.

Ghép tế bào gốc tạo máu lấy từ tủy xương hoặc từ máu ghép vào cơ thể người bệnh để chữa các bệnh lý huyết học, bệnh lý miễn dịch, di truyền và một số bệnh lý ung thư khác. Đây là một phần trong điều trị liệu của một số nhóm bệnh lý ung thư nhi, đặc biệt là các nhóm u đặc. Trong các nhóm bệnh lý u đặc tại Việt Nam, u nguyên bào thần kinh là khối u ngoài não thường gặp nhất ở trẻ em.