Bệnh nhân Parkinson có hi vọng hồi phục với liệu pháp gene

Thông tin này được đăng tải trên tạp chí y khoa The Lancet của Anh số ra ngày 10.1.

Liệu pháp mới, mang tên ProSavin, đã được cấp phép thử nghiệm trên người sau khi được thực hiện đối với khỉ trong phòng thí nghiệm.

Nhóm các nhà khoa học quốc tế đã thử nghiệm liệu pháp mới này đối với 15 bệnh nhân ở độ tuổi 48-65 mắc bệnh Parkinson.


Liệu pháp này nhằm cải thiện tình trạng thiếu dopamine - một chất dẫn truyền thần kinh giúp não bộ kiểm soát chuyển động và phối hợp vận động.

Trước tiên, các nhà khoa học đưa ba loại gen mã hóa có tác dụng kích thích các tế bào não sản xuất dopamine vào một virus (loại lentivirus) đã được làm suy yếu.

Sau đó, các bác sỹ cấy loại virus này vào khu vực não cần thiết của bệnh nhân, nơi loại virus này thâm nhập và thúc đẩy các tế bào não tiếp tục sản xuất dopamine.

Kết quả cho thấy những bệnh nhân được điều trị bằng ProSavin có sự phối hợp và cân bằng vận động tốt hơn, giảm rung, co cứng cơ và cải thiện hành vi nói.

Sau 12 tháng trị liệu, những triệu chứng về vận động tiếp tục được cải thiện ở tất cả bệnh nhân, đặc biệt là những người sử dụng liều gen cấy cao. Liệu pháp này cũng được chứng minh là an toàn với bệnh nhân.

Tuy nhiên, theo nhà khoa học Jon Stoessl thuộc Đại học British Columbia ở Vancouver, Canada, liệu pháp mới trên không chữa trị các vấn đề không thuộc thần kinh vận động do bệnh Parkinson gây ra.

Parkinson là dạng bệnh thoái hóa thần kinh, trong đó bệnh nhân mất khả năng linh hoạt và phối hợp cơ, thường xuyên bị co giật và run ngoài ý muốn.

Ngoài ra, Parkinson gây ra những triệu chứng không thuộc thần kinh vận động, trong đó có những vấn đề về nhận thức và hành vi, có thể có ảnh hưởng lớn tới chất lượng cuộc sống của người bệnh.

Hiện có tới năm triệu người mắc căn bệnh này trên toàn thế giới.